05
NurOwn
- Kehittäjä: BrainStorm
- Käyttöaihe: amyotrofinen lateraaliskleroosi
- PDUFA Päivämäärä: 8. joulukuuta 2023
BrainStorm Cell Therapeuticsin NurOwn, sen pitkä tie amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) vastaan, odotetaan saavuttavan tien päähän joulukuun alussa.
Israelissa ja New Yorkissa toimiva biolääkeyhtiö aikoi alun perin jättää BLA-hakemuksen jo vuonna 2021, mutta FDA sanoi, että heidän vaiheen III -tutkimuksensa ei tuottanut BLA:n tukemiseen tarvittavaa olennaista näyttöä. Tutkimus on nyt saavuttanut ensisijaisen hoitovasteen päätepisteensä, ja 34,7 prosenttia potilaista osoitti suotuisaa 1,5 pisteen kuukaudessa hoitoa ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) -asteikolla.
Jos NurOwn hyväksytään, se on toinen uusi ALS-hoito vuonna 2023 Biogenin ja Ionisin huhtikuussa hyväksymän Qalsodyn (SOD{1}}ALS:n) jälkeen.
06
Exa-cel ja Lovo-cel
- Organisaatio: CRISPR Therapeutics/Vertex ja Bluebird bio
- Käyttöaihe: sirppisolusairaus (SCD)
- PDUFA-päivämäärät: 8.12.2023 ja 20.12.2023
Sirppisolusairautta (SCD) sairastaville potilaille odotetaan tänä vuonna kaksi uutta hoitovaihtoehtoa.
FDA hyväksyy Vertexin ja CRISPR Therapeuticsin exa-celin (exagamglogene autotemcel) 8. joulukuuta (samana päivänä kuin BrainStormin amyotrofisen lateraaliskleroosin hoito NurOwn). Jos se hyväksytään, exa-cel on ensimmäinen CRISPR-geeninmuokkaustuote, jonka FDA on hyväksynyt mihin tahansa indikaatioon. exa-celin BLA:t SCD:n ja verensiirrosta riippuvaisen beetatalassemia (TDT) -aiheisiin ovat ensimmäiset FDA:n hyväksymät CRISPR-hoitosovellukset. exa-celin TDT:n PDUFA-päivämäärä on 30. maaliskuuta 2024.
Sekä SCD että TDT johtuvat mutaatioista beetakadheriinigeenissä, joka tuottaa hemoglobiinin toiminnalle kriittisiä proteiineja. Nämä mutaatiot aiheuttavat epänormaalia hemoglobiinia, mikä johtaa molemmille sairauksille ominaiseen anemiaan. exa-cel on autologinen ex vivo -geenien muokkaushoito, joka käyttää CRISPR-Cas9-järjestelmää potilaan hematopoieettisten kantasolujen muokkaamiseen korkean sikiön hemoglobiinin (hemoglobiinin) tuottamiseksi. exa-cel voi estää tai vähentää merkittävästi verensiirtojen tarvetta TDT- ja SCD-vaso-okklusiivisissa kriiseissä (VOC) yli 30 kuukauden ajan.
Kuva 7. Lovo-celin vaikutusmekanismin kaavio, lähde: Yakudo Data
Vertexin CRISPR:n kärjessä on Bluebird bio, joka valmistautuu kolmatta geeniterapiaansa harvinaisen sairauden hoitoon. Kuten exa-cel, lovo-cel (lovotibeglogene autotemcel) on kertaluonteinen geeniterapia, joka on suunniteltu lisäämään kopio beetahelmiproteiinigeenin geneettisesti muunnetusta muodosta potilaasta uutettuihin hematopoieettisiin kantasoluihin. FDA:n on määrä tehdä päätös lovo-celin hyväksynnästä 20. joulukuuta.
07
Capivasertib
- Organisaatio: AstraZeneca
- Käyttöaihe: Rintasyöpä
- PDUFA Päivämäärä: 31. joulukuuta 2023
Kuva 8. Capivasertibin rakennekaava, lähde: Yakudo Data
Capivasertib on uusi, tehokas, selektiivinen ATP:llä kilpaileva pan-AKT-kinaasin estäjä, jolla on samanlainen vaikutus kolmeen isoformiin AKT1, AKT2 ja AKT3. Sen 3. vaiheen tutkimus voisi tarjota perustan kapivasertibin viranomaishyväksynnälle yhdessä fulvestrantin kanssa toisen tai myöhäisen vaiheen hoitona metastaattisen HR-positiivisen/HER{9}}negatiivisen rintasyövän hoitoon ja yhdessä paklitakselin kanssa ensimmäisenä linjahoito paikallisesti edenneen tai metastasoituneen kolminegagatiivisen rintasyövän hoitoon. On ennustettu, että capivasertibillä on potentiaalia olla raskas lyöjä.
08
Mirikitsumabi
- Kehittäjä: Eli Lilly
- Käyttöaihe: Haavainen paksusuolitulehdus ja Crohnin tauti
Mirikitsumabi on monoklonaalinen vasta-aine, josta voi tulla ensimmäinen luokkansa haavainen paksusuolitulehdus (UC) sekä Crohnin taudin luokan III hoito. Osana uusia hoitomuotoja, joissa on uusia toimintamekanismeja, se auttaa lisäämään näiden hoitomuotojen kasvavaa markkinaosuutta. Vaikka Lillyn mirikitsumabia koskeva BLA-hakemus sai FDA:lta täydellisen vastauskirjeen (CRL) tämän vuoden huhtikuussa valmistusongelmien vuoksi, sen kliiniset numerot eivät ole kyseenalaisia, ja on arvioitu, että Lilly hyväksyy mirikitsumabin vuoden kuluessa. haavainen paksusuolitulehdus, ja sen odotetaan hyväksyvän vuoteen 2025 mennessä Crohnin taudin hoitoon, kun muutokset on tehty.
Viite:
1. McKenzie, H. 9 erittäin odotettua FDA:n päätöstä vuoden 2023 toisella puoliskolla. Biospace. 29. 6. 2023